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诱导多能干细胞技术:药物筛选和疾病建模的医学科学范式转变

卷 24, 期 39, 2017

页: [4368 - 4398] 页: 31

弟呕挨: 10.2174/0929867324666170727100508

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摘要

背景:诱导多能干细胞(IPSC)技术是最先进的研究,因为它提供了一个有吸引力的选择,建立病人特异性IPSCs不仅单基因疾病的表型(即地中海贫血,镰状细胞性贫血,血友病,泰 - 萨克斯病),还包括晚发性多基因疾病(即帕金森病,阿尔茨海默病,精神分裂症)。事后看来,过去和现在科学家的许多研究已经导致诱导性多能干细胞技术的生产,成熟和理解以及其在基础和临床研究中的应用。 方法:在公共数据库中系统搜索同行评议的科学文献和临床试验,总结IPSC使用的证据。 结果:当前的综述揭示了利用病人衍生的iPSC模型在参考文献中的200多篇文章后得出的药物毒性,筛选和发现。此外,还研究了它们作为疾病模型的用途,表明了iPSC系的多功能性。 结论:通过这次审查,我们描述了iPSC技术的到来,我们全面涵盖了iPSC的产生及其特征,以及在疾病模型和药物筛选中使用IPSC库的未来应用。

关键词: iPSC,重编程,转录因子,多能性,治疗,疾病建模,药物发现。


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